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 铲除hiv艾滋感染,NIH专心基因疗法

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  铲除HIV感染,NIH专心基因疗法

  凯斯西储大学(Case Western Reserve University, CWRU)和Sangamo Therapeutics公司近来宣告,收到美国国立卫生研讨院(NIH) 1100万美元的拨款,将用于基因修改的T细胞研讨,旨在铲除承受抗逆转录病毒医治的继续性艾滋病毒(HIV)感染。HIV是一种可怕而强壮的病毒,尽管抗逆转录病毒疗法能够有用地操控病毒仿制,但无法彻底铲除病毒。这是因为存在于大脑、骨髓和生殖道的HIV感染细胞处于休眠状况,它们既不能被抗逆转录病毒疗法所消除,也不能被削弱的免疫系统所阻断。所以假如一旦中止医治,病毒就开端仿制并感染更多的细胞,而免疫系统无法按捺这种反弹的HIV感染。所以,假如科学家能够找到一种铲除HIV感染细胞的办法,或许就能彻底铲除病毒,使治好HIV感染成为可能。该金钱将赞助一项临床试验,以测验这样的假定:用自己基因修改的T细胞医治患者可能导致T细胞计数的继续添加和铲除埋伏HIV的贮存。T细胞(因为它们在胸腺中发育)担任各种免疫反响。因为埋伏HIV集体的继续存在,现在可用的医治办法不能彻底治好感染的个别。因而,假如中止医治,休眠病毒会敏捷呈现并从头感染。这项新研讨的首席研讨员是CWRU医学院Richard J. Fasenmyer免疫病理学教授以及艾滋病研讨、人类免疫学和免疫医治范畴世界领先的科学家之一Rafick-Pierre Sekaly博士。Sangamo Therapeutics将为研讨供给资料、设备和制作专业知识,估计该研讨将于2018年开端。Sangamo现已完成了几项较早的临床1/2期研讨,评价了患者中CCR5修改的T细胞(被称为SB-728-T)。这些单臂研讨(没有对照组):● 证明了经过锌指核酸酶驱动的基因修改有用敲除T细胞中CCR5基因的才能,并在体外成长细胞;● 显现单次输注SB-728-T导致T细胞在体内植入和扩增;● 使基因修改细胞的长时间持久性成为可能;● 发生CD4+ T细胞计数的继续添加以及HIV储库的明显和继续衰减。在Sangamo的SB-728-T临床试验中没有发现SB-728-T产品相关的严峻不良事情,而且没有观察到抗锌指核酸酶抗体的开展。这项新研讨的规划为:将来自20名受试者血液中的T细胞经过锌指核酸酶基因修改把CCR5基因“敲除”。CCR5基因答应HIV进入宿主细胞。在这个过程中,锌指核酸酶是工程蛋白类似于遗传“剪刀”,旨在经过研讨人员断定的准确方位在DNA中创立对双链断裂基因有针对性的修改。新修改的“被修正”细胞群将被扩展并从头注入患者体内。第二组十名患者将承受输注未润饰的T细胞。Sekaly博士说:“关于艾滋病病毒感染者来说,新的医治办法能够永久消除埋伏的艾滋病毒,添加CD4+ T细胞计数,可能治好感染,这是一个重要的未竟需求。尽管抗逆转录病毒HIV医治的规范疗法的确按捺了病毒的仿制,可是HIV感染依然存在,患者有必要继续承受医治。而且,承受医治的大部分HIV患者都不能取得继续的T细胞计数反弹,导致炎症缓慢升高,添加癌症和其他疾病的危险。”


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